دراسة: تقنية جينية تستهدف السبب الوراثي لمتلازمة داون
الثانية | وكالات
توصل باحثون في جامعة هارفارد إلى تطوير تقنية جينية حديثة قد تمهّد لعلاج يستهدف السبب الأساسي لمتلازمة داون، عبر تعطيل نشاط الكروموسوم الإضافي المسؤول عن الحالة.
وبحسب ما أورده موقع Medical Express، تعتمد التقنية على نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات “كريسبر-كاس9”، جرى توجيهها لاستهداف الكروموسوم 21 الزائد داخل الخلايا وتعطيل نشاطه بشكل انتقائي.
محاكاة آلية طبيعية داخل الخلايا
تعتمد الفكرة على استنساخ آلية طبيعية في الجسم، إذ تستخدم الخلايا الأنثوية جين “XIST” لإيقاف أحد كروموسومي “X”، وقد نجح الباحثون في توظيف هذه الآلية لإسكات الكروموسوم الزائد والحد من تأثيره الوراثي.
وأظهرت التجارب المخبرية على خلايا جذعية بشرية نتائج واعدة، حيث تمكنت التقنية من تقليل نشاط الكروموسوم الإضافي بدرجات متفاوتة، ما يعزز فرص تطوير علاجات مستقبلية تستهدف الجذر الجيني للحالة.
ورغم أن النتائج لا تزال ضمن الأبحاث المخبرية، يرى الباحثون أن هذا التقدم يمثل دليلاً مهماً على إمكانية التحكم بكروموسوم كامل داخل الخلايا، وهو ما قد يفتح آفاقاً جديدة في مجال العلاجات الجينية.
